Napoli. Bimba di 6 mesi malata di SMA guarisce grazie all’utilizzo del farmaco più costoso del modo

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Una bimba malata di SMA è stata salvata grazie ad una terapia genica innovativa ed alquanto cara dal punto di vista economico, dal momento che prevede l’impiego del farmaco più costoso al mondo.

Così la piccola Sofia di soli 6 mesi è guarita dall’atrofia muscolare spinale, la malattia genetica è infatti in completa regressione.

La bambina si è sottoposta al trattamento medico presso l’ospedale Santobono di Napoli, che con emozione ed entusiasmo ha reso noto questo importante traguardo definito “epocale”.

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La piccola Sofia malata di SMA è stata trattata con il farmaco più costoso al mondo, che per la prima volta si è utilizzato in Italia.

La bimba malata di SMA dopo essersi sottoposta al trattamento è stata dimessa, così è tornata a casa con i suoi genitori.

Bimba malata di SMA guarita grazie ad una terapia

Per la prima volta in Italia presso il Santobono-Pausilipon si è adoperata questa cura per trattare l’atrofia muscolare di tipo 1, una malattia genetica rara che colpisce una persona su 10mila nati.

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La sua insorgenza è legata ad una mutazione che coinvolge il gene SMN1, come conseguenza provoca la perdita dei motoneuroni, il cui compito è quello di trasmettere informazioni dal cervello ai muscoli.

Bimba malata di SMA salvata dal farmaco più costoso al mondo usato in Italia per la prima volta

Il successo del trattamento sulla piccola Sofia si è annunciato con entusiasmo da parte del Santobono, che ha reso noto che la bimba malata di SMA è in completa guarigione grazie alla terapia genica capace di curare il difetto genetico.

Per poter disporre del farmaco, l’azienda sanitaria si è battuta molta. Per ottenere il farmaco, che costa circa 1,9 milioni di euro a trattamento, si è intrapresa una corsa contro il tempo, perché era necessario somministrarlo alla bimba malata di SMA entro i primi 6 mesi di vita.

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Il farmaco dopo la sua approvazione in Europa nel mese di maggio è arrivato in Italia a novembre 2020.

La soddisfazione dell’azienda sanitaria e del governatore della Campania

Così l’azienda sanitaria con un messaggio su Facebook ha spiegato la sua battaglia:

“Una corsa contro il tempo vinta grazie alla ferrea volontà del nostro dr. Antonio Varone e di tutta l’equipe dell’UOC di Neurologia da lui diretta, al prezioso sostegno del commissario straordinario dell’azienda ospedaliera, Anna Maria Minicucci che ha creduto immediatamente in questo progetto ed alla Regione Campania”.

Dopo il trattamento sulla piccola Sofia, l’ospedale Santobono ha festeggiato insieme alla bimba ed ai suoi genitori il grande risultato ottenuto, frutto di un duro lavoro di squadra.

Una notizia accolta con grande soddisfazione dal governatore della Campania Vincenzo De Luca che su Facebook ha commentato con tono celebrativo:

“Un’altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana. Un lavoro di equipe ancora più significativo, se si considera l’età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare, prima volta in Italia, una terapia all’avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente.

Desidero ringraziare la direzione strategica, i medici e tutto il personale del Santobono, per questo ulteriore grande risultato ottenuto”.

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